İÇİNDEKİLER
Çığır açan bunama ilacı, hastalığı başlangıcında durdurmayı hedefliyor
Yeni bir bunama ilacı, beynin temel hücre yapılarının tahribatına karşı koruma sağlıyor
Yeni nesil iltihap giderici ilaçlar geliştirmeye odaklanan Avustralyalı bir biyoteknoloji şirketi olan Filamon Limited, çığır açan bunama tedavisini duyurdu.
-ALPHA-003, hayati beyin hücre yapılarının bütünlüğünü korumak ve bunları beyin iltihabının neden olduğu yıkıma karşı korumak için tasarlanmıştır.
Sağlıklı nöronlarda tau proteini, nörofilamentlerle birlikte nöronların şeklini koruyan ve mekanik destek sağlayan önemli tüp benzeri yapılar olan mikrotübülleri stabilize eder. Ancak, modifiye edildiğinde tau, bu temel yapıları parçalayan toksik kümeler – düğümler – oluşturabilir. Bu, Alzheimer hastalığı da dahil olmak üzere bunama ve kronik travmatik ensefalopati (CTE) gibi tauopatiler adı verilen bir grup hastalıkta görülür .
Mevcut demans tedavileri bu yapısal hasarın sonuçlarını azaltmaya odaklanıyor ancak yalnızca orta düzeyde başarı elde ettiler.
Şimdi, Avustralyalı bir biyoteknoloji şirketi olan Filamon Limited, mikrotübüler yıkımı önleyerek demansın ilerlemesini durdurmayı amaçlayan çığır açıcı tedavisi ALPHA-003’ü duyurdu.
–Western Sydney Üniversitesi’nde Onkoloji Profesörü ve Filamon’un kurucu ortağı olan Doçent Kieran Scott:
“Çoğu bunama türünün altında yatan sorun, mikrotübüller olarak bilinen beyin hücrelerinin temel yapısal bileşeninin yok olmasıdır.. Bu uzun, içi boş tüpler sağlıklı beyin fonksiyonu için hayati öneme sahiptir. Bunamada bu mikrotübüller bozulur ve beyin hücrelerinin ölümüyle sonuçlanır. Bugüne kadar hiç kimse mikrotübüler yıkımı önlemenin bir yolunu bulamadı.. ALPHA-003’ün, mikrotübülleri hasardan korumakla görevli iki ana beyin hücresi bileşenini stabilize ederek ilk ilaç olma potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz – tau ve nörofilamentler.”
ALPHA-003, Scott’ın bahsettiği mikrotübüler korumayı sağlayarak tau ve nörofilamentlere bağlanarak beyin iltihabının zarar görmesini önlemek için tasarlanmıştır.
Avustralya’da geliştirilen derin öğrenme, hesaplamalı ilaç tasarım teknolojisinin sonucu olan ALPHA-003, insan grubu IIA salgılayıcı fosfolipaz A 2’nin etkilerine karşı koyarak daha genel bir anti-inflamatuar ilaç olarak hayata başladı (hGIIA) etkilerine karşı koyarak daha genel bir iltihap önleyici ilaç olarak hayata başladı.
–Filamon’un kurucu ortağı, CEO’su ve Genel Müdürü Profesör Graham Kelly, “ALPHA-003, hGIIA adlı anahtar inflamatuar ligandın bir dizi hücre yapısal proteini üzerindeki aktive edici etkilerini bloke ederek çalışan yeni bir anti-inflamatuar ilaç formu olarak geliştiriliyordu . Bu proteinlerin aktivasyonu, çoğu kronik inflamatuar değişikliğin altında yatar. Son yayınlanan veriler, tau’nun hGIIA’ya yanıt veren başka bir yapısal protein olduğunu gösterdi, bu yüzden biz sadece ALPHA-003’ün tau üzerinde aynı koruyucu etkiye sahip olup olmayacağını sorduk. Çalışmalarımız, tau’nun ‘tau nörofibriler yumaklarını’ oluşturan oligomer tabakaları oluşturma yeteneğini bloke edecek ölçüde, bunun olduğunu gösterdi.”
Ancak ilacın geliştirilmesini yönlendiren tek şey bir tedavi nişini doldurma ihtiyacı değildi. Bunamanın yıkıcı etkilerini ilk elden deneyimlemenin de motive edici bir faktör..
-Profesör Graham Kelly, “Kişisel açı, her zaman bir enerji ve doğa gücü yumağı olan çok iyi bir arkadaşın, arkadaşları ve ailesi tarafından tüm tanınmasını kaybetmiş, trajik, çökmüş bir kadın kabuğuna dönüşmesini görmenin yarattığı yüzleşme deneyimiydi”
Peki ALPHA-003 işe yarıyor mu? Klinik öncesi çalışmalar işe yaradığını kuvvetle öne sürüyor. Önemlisi, ilacın memelilerde kan-beyin bariyerini geçtiğinin bulunması, yani beyin hücreleri üzerinde doğrudan bir etki yaratabildiği. Filamon ekibi sonuçlardan o kadar memnun kaldı ki dergide yayımlanmadan önce duyurdular.
–Kelly ,”Duyurulan haber tam anlamıyla yeni üretildi. Yayınlanmadan önce yayınlanmasını gerektirecek kadar önemli olduğunu düşündük. Daha fazla çalışma devam ediyor ve bu çalışmaların sonuçları dergiye sunulacak makalelerin konusu olacak.”
Kelly, ALPHA-003’ün tanı anında demans tedavisinde kullanılabileceğini öngörüyor.
-Profesör Graham Kelly, “Demansı, (i) devam eden bir nöroinflamatuar tetikleyicinin yaratılması ve (ii) bu tetikleyicinin sonuçları olmak üzere iki aşamalı bir süreç olarak görüyoruz. . ALPHA-003 ikincisini engellemeyi amaçlıyor, ancak bu, altta yatan nöroinflamasyon tetikleyicisinin azalmadan devam ettiğini kabul etmeyi gerektiriyor. ALPHA-003 yalnızca tetikleyicinin etkilerini hafifletmeyi amaçlıyor. Başka bir ilaç teknolojisiyle devam eden başka bir Filamon deneysel ilaç programı bu tetikleyiciyi devre dışı bırakmayı amaçlıyor.”
Filamon, ALPHA-003’ün 2026 yılında klinik deneme kullanımı için onaylanmasını hedefliyor. İlacın, Alzheimer hastalığı ve frontotemporal demans gibi iki ana demans türü dışındaki tauopatileri, nadir görülen bir Parkinson benzeri bozukluk olan ilerleyici supranükleer palsi ve tekrarlayan sarsıntıların neden olduğu CTE gibi hastalıkları tedavi etmesi bekleniyor.
About The Author
